Die erste Nutzenbewertung in dieser Indikation endete 2023 mit einem befristeten Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), da eine laufende randomisierte kontrollierte Studie noch keine Ergebnisse geliefert hatte.

Die relevanten Daten liegen nun vor, sodass das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) erneut eine Nutzenbewertung durchgeführt hat. Das Ergebnis: Gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Vandetanib oder Cabozantinib zeigt Selpercatinib als Monotherapie zahlreiche, teils deutliche Vorteile. Daraus resultiert ein Hinweis auf einen erheblichen Zusatznutzen der Selpercatinib-Monotherapie.

Vorteile in vielen Endpunkten

Die Phase-3-Studie LIBRETTO-531 lief zum Zeitpunkt der Zulassung und der ersten Nutzenbewertung bereits, aber es lagen noch keine Ergebnisse vor. Mittlerweile liegen aussagekräftige Studienergebnisse vor. So gibt es beim Gesamtüberleben einen Hinweis auf einen deutlichen Zusatznutzen. In mehreren weiteren Endpunkten wie etwa Fatigue, Schmerzen und der gesundheitsbezogenen Lebensqualität gibt es Anhaltspunkte für einen Zusatznutzen. „Während im Vergleichsarm bereits gut 16 Prozent der eingeschlossenen Patientinnen und Patienten verstorben sind, waren es im Interventionsarm nur 5 Prozent“, führt Katrin Nink aus, die im IQWiG-Ressort Arzneimittelbewertung den Bereich Onkologie (solide Tumoren) leitet. „Ein so deutlicher Unterschied ist bemerkenswert.“

G‑BA beschließt über Ausmaß des Zusatznutzens

Die Dossierbewertung ist Teil der frühen Nutzenbewertung gemäß Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG), die der G‑BA verantwortet. Nach Publikation der Dossierbewertung führt der G‑BA ein Stellungnahmeverfahren durch und beschließt über das Ausmaß des Zusatznutzens.